بیماری های ژنتیکی نوزادان، درمان با ویروس ایدز

فارس: دانشمندان ایتالیایی در جدیدترین تحقیقات خود دریافتند ویروس ایدز می‌تواند دو بیماری ژنتیکی نادر در کودکان را درمان کند.

یک مطالعه جدید نشان داده است که استفاده از ویروس «اچ‌ آی وی» همراه با سلول‌های بنیادی خون می‌تواند با ایجاد حامل ژن جدید با نسخه‌های معیوب که اغلب باعث اختلالات ژنتیکی می‌شود،‌ جایگزین شود.

این تحقیقات نشان داده است که به محض تزریق دوباره این سلول‌های بنیادی اصلاح شده به بدن، پروتئین‌های از دست‌رفته ارگان‌های ضروری بیماران به حالت اولیه برگردانده می‌شوند.

ژن درمانی خیلی اوقات یک ابزار مفید برای مدیریت یا حتی درمان اختلالات و بیماری نادر ژنتیکی است. در اغلب موارد، دانشمندان می‌توانند یک کپی جدید از ژنی که جهش یافته یا تغییر داده شده است را تعبیه کنند،‌ به طوری که بدن فرد با این بیماری می‌تواند ژن‌های لازم را با عملکرد طبیعی داشته باشد.

اختلالات ژنتیکی در حقیقت بر بدنی که یک ژن معیوب دارد و نمی‌تواند برخی پروتئین‌ها و آنزیم‌ها را به درستی بسازند، مستقر هستند. متخصصان ایتالیایی بر اساس یافته‌های جدید و با کمک ژن درمانی، ۳ بیمار مبتلا به بیماری نادر «لوکو دیستروفی متاکروماتیک» و ۳ بیمار مبتلا به «ویسکوت آلدریچ» را با کمک فرد حامل ویروس ایدز درمان کردند که در حال حاضر پس از گذشت ۳ سال از شروع درمان، علائم بهبودی و سلامت در آن‌ها دیده می‌شود.

بر اساس این گزارش، عامل بروز هر دو بیماری نادر، نقص ژنتیکی است و بر اثر این نقص ژنتیکی، از پروتئین‌های ضروری بیمار در همان سال‌های ابتدایی تولدش کاسته می‌شود.

در بیماری «لوکو دیستروفی متاکروماتیک»، سیستم عصبی تحت تأثیر قرار می‌گیرد. اگر چه کودک در هنگام تولد سالم به نظر می‌رسد ولی به مرور زمان مهارت‌های فیزیکی و ذهنی‌اش رو به زوال می‌رود و لازم به ذکر است که این بیماری شانس درمان ندارد.

کودکان مبتلا به عارضه «سندرم ویسکوت آلدریچ» نیز از سیستم ایمنی معیوب رنج می‌برند، از این‌ رو درمقابل بیماری‌های عفونی، سرطان‌ها و بیماری‌های خودایمنی، آسیب پذیر هستند. این بیماران به علت کمبود پلاکت خون دچار خونریزی‌های شدید و دائم می‌شوند.

بر اساس این گزارش، در شیوه جدید درمان بیماران نادر، در ابتدا سلول‌های بنیادی از مغز استخوان بیمار گرفته می‌شود. سلول‌های بنیادی دارای ژن‌های معیوب هستند که توسط شیوه ژن درمانی اصلاح می‌شوند. اما برای حمل نسخه اصلاح‌شده ژن‌های معیوب به سلول‌های بنیادی بیمار، یک حامل ویروسی مورد نیاز است که تیم ایتالیایی توانسته است این حامل ویروسی را فقط و فقط از ویروس ایدز «اچ‌ آی وی» به دست آورد.