اختلالات حرکتی در کودکان، یک کشف جدید

آتروفی نخاعی عضلانی آسیب های مختلفی به بدن مبتلایان وارد می کند در کودکان و خردسالان نیز تاثیرات متفاوتی میگذارد نوعی دارو به نام nusinersen تاثیرات درمانی خاصی بر اطفال مبتلا به این اختلال گذاشته است که در ادامه مطلب به بررسی این اختلال خواهیم پرداخت.

اختلال حرکتی در کودکان

دانشمندان داروی جدیدی تولید کرده‌اند که می‌تواند نوعی اختلال حرکتی عضلانی نادر در کودکان به نام «آتروفی نخاعی عضلانی» را درمان کرده، به راه رفتن آنها کمک کند.

آتروفی نخاعی عضلانی

نوعی اختلال بسیار نادر است که باعث می‌شود بیماران در سنین پایین دچار مرگ زودرس شوند اما محققان به تازگی پس از مطالعاتی موفق به ساخت دارویی شده‌اند که در افراد بزرگسال نتایج خوبی داشته و می‌تواند به کودکان مبتلا به این اختلال کمک کند که دوباره راه بروند.

کشف دارویی جدید

به نقل از sciencealert، دانشمندان با تولید دارویی به نام nusinersen توانستند کودکانی را درمان کنند که بر اثر بیماری «آتروفی نخاعی عضلانی» قادر به حرکت نبودند.

اثرات داروی nusinersen بسیار قابل توجه اعلام شده است و کودکانی که تا پیش از درمان حتی قادر به خزیدن روی زمین هم نبودند، قدرت عضلات بدن خود را به دست آورده‌اند و می‌توانند بدون کمک گرفتن از دیگران راه بروند.

شدت بیماری «آتروفی نخاعی عضلانی» در بیماران متفاوت است اما همه انواع آن باعث توقف عملکرد سلول‌های عصبی و ضعف ماهیچه‌ها و عضلات بدن می‌شود. در طول یک یا دو سال، کودک مبتلا به این عارضه قدرت نشستن، حرکت دادن اندام‌ها یا حتی بلع غذا را نیز از دست می‌دهند.

دانشمندان دانشگاه کالج لندن در انگلیس جزء نخستین افرادی در دنیا محسوب می‌شوند که موفق به تولید درمان‌های antisense مانند داروی nusinersen شده‌اند. این قبیل داروها بیان نوعی ژن مخصوص بیماری‌های ژنتیکی را غیر فعال می‌کنند. در این نوع درمان‌ها، قسمتی از DNA مهندسی شده، پروتئین‌های RNA را هدف قرار می‌دهد و پروتئین‌های تولید شده را تغییر می‌دهند اما مشکل اصلی این است که بخش‌های DNA داخل بدن باقی می‌مانند و وارد سلول‌ها می‌شوند؛ داروی جدید nusinersen این مشکل را حل می‌کند.

نتایج اولیه به دست آمده از آزمایش این دارو روی موش‌های آزمایشگاهی نشان داد که با اثرگذاری روی نخاع و مغز، می‌تواند حرکت و راه رفتن را در موش‌ها تسهیل کند. دانشمندان دریافتند که این اثر روی موش‌ها به‌ همان اندازه هم روی انسان‌ قابل توجه است. داروی nusinersen با غیرفعال کردن نقص‌های ژنتیکی می‌تواند برای مبتلایان به آلزایمر و مبتلایان به بیماری نورون‌ حرکتی و بیماری هانتینگتون (نوعی بیماری ژنتیکی) مؤثر باشد.

این دارو باید هر چند ماه یک‌بار تجدید شود و پزشک آن را به طور مستقیم داخل نخاع تزریق کند. سپس دارو با جریان خون وارد مغز و مایع مغزی نخاعی می‌شود اما این درمان هم اثرات جانبی به همراه دارد که شامل سردرد و کمردرد می‌شود.