۱۶۳۶۴۲
۱۳۰۰
۱۳۰۰
پ

بیماری بچه های حبابی، قابل درمان است

ژن درمانی، ایمنی را در نوزادان مبتلا به بیماری «بچه حبابی(bubble boy)» بهبود می بخشد.

شواهد اولیه حاکی از این است که ژن درمانی می تواند به میزان زیادی کودکان مبتلا به یک اختلال ایمنی مخرب به نام نقص ایمنی ترکیبی شدید وابسته به« X »یا« XSCID » را تحت مراقبت قرار دهد. نتایج اولیه این مطالعه چندی پیش در پنجاه و نهمین نشست انجمن خون شناسی آمریکا ارائه شده است.
در حال حاضر، درمان استانداردی که برای« XSCID » وجود دارد شامل پیوند با بافت های سازگار و اهدایی از خواهر یا برادر است. بیش از ۸۰ درصد بیماران مبتلا به XSCID قادر به پیدا کردن یک اهدا کننده سازگار نیستند و به همین دلیل ناچارند به اهدا کننده های غیر خویشاوند یا والدین تکیه کنند که تا حدی از نظر ژنتیکی مطابق هستند.
چنین پیوندهایی قادر به احیای کامل عملکرد ایمنی نیستند و مشکلاتی در مورد پیوند برایشان پیش می آید. اما در این مطالعه، بیماران ژن درمانی شده ۲ تا ۱۳ ماه سن داشتند و همگی دچار اختلال ناشی از موتاسیون در ژن IL۲RG بودند.
این موتاسیون بدوا روی کودکان اثر می گذارد و حفاظت ایمنی را در آن ها به حداقل می رساند. به منظور ژن درمانی، محققان از لنتی ویروس های مهندسی شده به عنوان وکتوری برای وارد کردن نسخه طبیعی IL۲RGبه سلول های بنیادی خون ساز بیماران استفاده کردند.
این وکتور موجب افزایش ایمنی و کارایی ژن درمانی می شد. روش کار این گونه بود که مغز استخوان بیماران برداشته شده و سلول های بنیادی خون ساز آن ها جداسازی شده و در کنار وکتور لنتی ویروسی ناقل ژن طبیعی انکوبه شد. سپس این سلول های بنیادی از طریق تزریق به بیماران برگردانده شدند. البته پیش از تزریق، بیماران دوز پایینی از داروی شیمی درمانی بوسولفان را دریافت کردند.
محققان هفت بیمار را تحت ژن درمانی قرار دادند و اینک بعد از چهار ماه، پنج نفر از این بیماران بهبودی را در سیستم ایمنی شان نشان داده اند و دیگر نیاز به حفاظت و ایزوله شدن ندارند.
این بیماران برای اولین بار شروع به ساخت ایمنوگلوبین های(آنتی بادی) سرومی کرده اند. یک نفر از این کودکان نیز دیگر نیازی به استفاده از مکمل های ایمنوگلوبینی ندارد و اخیرا اولین مجموعه واکسیناسیون را دریافت کرده اند.
نتایج این مطالعه بسیار مهیج بوده است زیرا هم ژن درمانی بوسیله بیماران تحمل شده است و هم این که شرایط این بیماران که کوچک ترین آن ها دو ماهه بوده است را بهبود بخشیده اند.
پ
منبع: مهر

محتوای حمایت شده

تبلیغات متنی

مشاوره ویدیویی

    • اخبار داغ
    • جدیدترین
    • پربیننده ترین
    • گوناگون
    • مطالب مرتبط

    برای ارسال نظر کلیک کنید

    لطفا از نوشتن با حروف لاتین (فینگلیش) خودداری نمایید.

    از ارسال دیدگاه های نامرتبط با متن خبر، تکرار نظر دیگران، توهین به سایر کاربران و ارسال متن های طولانی خودداری نمایید.

    لطفا نظرات بدون بی احترامی، افترا و توهین به مسئولان، اقلیت ها، قومیت ها و ... باشد و به طور کلی مغایرتی با اصول اخلاقی و قوانین کشور نداشته باشد.

    در غیر این صورت، «نی نی بان» مطلب مورد نظر را رد یا بنا به تشخیص خود با ممیزی منتشر خواهد کرد.