دیستروفی عضلانی دوشن در کودکان، کشف راه درمان

دانشمندان برای اولین بار از روش اصلاح ژن‌ها برای درمان دیستروفی دوشن عضلانی در یک پستاندار بزرگ استفاده کرده‌اند و گام بزرگی در درمان افراد مبتلا به این اختلال برداشته‌اند.
این اختلال هیچ درمانی ندارد و می‌تواند باعث از دست رفتن عملکرد و قدرت ماهیچه‌ها و در نهایت مرگ زودرس شود.
اما در مطالعه‌ای روی سگ‌ها، دانشمندان موفق شدند بخشی از پروتئین کلیدی که بدن افراد مبتلا به دیستروفی دوشن عضلانی نمی‌تواند آن را بسازد، در بدن سگ‌ها پیدا کنند. آنها امیدوارند در آینده با آزمایش این روش روی افراد، راهی برای درمان‌شان بیابند.
دستروفی دوشن عضلانی یا DMD یکی از شایع‌ترین اختلالات مرگبار ژنتیکی در بچه‌ها است که به طور کلی پسرها و مردان جوان را درگیر می‌کند.
بچه‌هایی که با این بیماری متولد می‌شوند، دچار نوعی جهش ژنتیکی هستند که مانع از تولید دستروفین در بدن‌شان می‌شود. دیستروفین، پروتئینی است که برای قدرت و عملکرد ماهیچه‌ها ضروری است.
همین اختلال در بسیاری از فرزندان سگ‌ها هم رخ می‌دهد.
حالا دانشمندان با استفاده از ابزار اصلاح بخشی از DNA ژن‌ها و ایجاد یک شکاف کارآمد در DNA مقصر، توانسته‌اند دیستروفین ۴ سگ را ترمیم کنند.
به عقیده این پژوهشگران با پیشرفت 15 درصدی روش مذکور، می‌توان از آن برای درمان بیماران مبتلا به دیستروفی دوشن عضلانی استفاده کرد.